CRISPR/Cas9: Die Genschere, die unser Verständnis des Lebens verändert

Von: Josip Keller

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Die Entdeckung von CRISPR/Cas9 gehört zu den größten wissenschaftlichen Durchbrüchen des 21. Jahrhunderts. Was ursprünglich als bakterielles Abwehrsystem gegen Viren entdeckt wurde, hat sich binnen weniger Jahre zum präzisesten Werkzeug der Gentechnik entwickelt. Im Jahr 2020 erhielten Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna dafür den Nobelpreis für Chemie. Mit CRISPR/Cas9 können Wissenschaftler Erbgut gezielt schneiden, verändern und reparieren – schneller, günstiger und genauer als je zuvor.

Das Prinzip ist verblüffend einfach: Ein kurzes RNA-Molekül dient als Navigationssystem und erkennt eine bestimmte DNA-Sequenz. Das Enzym Cas9 folgt dieser Anleitung und schneidet die DNA an der gewünschten Stelle durch. Anschließend repariert die Zelle den Schnitt – entweder ungenau, wodurch ein Gen ausgeschaltet wird, oder mithilfe einer mitgelieferten Vorlage, wodurch gezielt neue Sequenzen eingefügt werden können. So lassen sich Gene korrigieren, entfernen oder hinzufügen.

In der Medizin eröffnet CRISPR völlig neue Perspektiven. Erste klinische Studien zur Behandlung von Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie zeigten bemerkenswerte Erfolge. Dabei werden Blutstammzellen entnommen, genetisch verändert und wieder in den Körper zurückgegeben. Die Patientinnen und Patienten bilden anschließend funktionsfähige rote Blutkörperchen. Auch bei erblich bedingten Erblindungen, Muskelerkrankungen und bestimmten Krebsformen wird die Genschere erprobt. Die Vision: Krankheiten an ihrer genetischen Wurzel heilen.

Auch die Landwirtschaft profitiert von CRISPR. Im Gegensatz zu klassischer Gentechnik werden dabei oft nur einzelne Basenpaare verändert, ohne artfremde Gene einzufügen. Forscher entwickeln so etwa Weizen mit geringerem Glutengehalt, Tomaten, die länger frisch bleiben, oder Reissorten, die Dürre und Salzböden besser vertragen. In vielen Ländern gelten solche genomeditierten Pflanzen als weniger streng reguliert, was die Züchtung beschleunigt. Kritiker mahnen dennoch eine sorgfältige Risikobewertung an.

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